The first speculation originated from the ancient Greek students, and some of these theories continued for many centuries. ![]() ) Since the beginning, humans understand that the peculiar characteristics of the parents can be transmitted to their descendents. Why not become a little better apt to survive?”. But these (genetic instructions) are merely a product of evolution, shaped so we can adapt to certain conditions which might no longer exist. In 1991, James Watson declared that “many people say they are worried about the changes in our genetic instructions. Recentes avanços biotecnológicos empregados para o aprimoramento da terapia gênica, como células-tronco pluripotentes induzidas em pacientes portadores de doenças hepáticas, imunoterapia com células T do receptor do antígeno quimera e edição genômica pelos sistema CRISPR/Cas9, são abordados nesta revisão. ![]() Os principais trials têm sido conduzidos nos Estados Unidos, Europa, Austrália e China. Estudos em células somáticas in vivo apresentaram resultados satisfatórios, e já existem protocolos aprovados para uso clínico. ![]() No entanto, existe grande preocupação referente às respostas imunes exacerbadas e à manipulação do genoma, principalmente em linhagens germinativas. Um dos principais focos desta técnica é a otimização dos veículos de entrega (vetores) que, em sua maioria, são plasmídeos, nanoestruturados ou vírus − sendo estes últimos os mais estudados, devido à sua excelência em invadir as células e inserir seu material genético. Este tipo de procedimento tornou-se possível por conta dos avanços da genética e da bioengenharia, que permitiram a manipulação de vetores para a entrega do material extracromossomal em células-alvo. Entende-se terapia gênica como a capacidade do melhoramento genético por meio da correção de genes alterados (mutados) ou modificações sítio-específicas, que tenham como alvo o tratamento terapêutico. Recent biotechnological advances, such as induced pluripotent stem cells in patients with liver diseases, chimeric antigen receptor T-cell immunotherapy, and genomic editing by CRISPR/Cas9, are addressed in this review.Ī habilidade de fazer modificações pontuais no genoma humano tem sido o objetivo da medicina desde o conhecimento do DNA como unidade básica da hereditariedade. These trials have been conducted in the United States, Europe, Australia and China. In vivo studies in in somatic cell showed satisfactory results with approved protocols in clinical trials. However, there is great concern regarding exacerbated immune responses and genome manipulation, especially in germ line cells. The viruses are more often investigated due to their excellence of invading cells and inserting their genetic material. One of the main focuses of this technique is the optimization of delivery vehicles (vectors) that are mostly plasmids, nanostructured or viruses. ![]() This therapy became possible through the advances of genetics and bioengineering that enabled manipulating vectors for delivery of extrachromosomal material to target cells. Thus, gene therapy is understood as the ability of genetic improvement through the correction of altered (mutated) genes or site-specific modifications that target therapeutic treatment. The ability to make site-specific modifications to the human genome has been an objective in medicine since the recognition of the gene as the basic unit of heredity.
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